Quy định về dược phẩm của FDA
Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu dược phẩm đã đặt ra các tiêu chuẩn khác nhau cho ba loại thuốc chính: thuốc mới, thuốc generic và thuốc không cần ghi toa (Over-the-counter- OTC).
Một loại thuốc nếu được sản xuất bởi một nhà sản xuất khác nhau sử dụng các tá dược （excipients） hoặc thành phần không hoạt tính （inactive ingredients） khác nhau, được sử dụng cho các mục đích điều trị khác nhau hoặc bất kỳ thay đổi đáng kể nào khác trong thuốc. Được biết đến với tên gọi là “loại thuốc mới.”
Yêu cầu nghiêm ngặt nhất đối với các loại thuốc mới là chúng không được giống hệt với bất kỳ loại thuốc hiện có nào ở cấp độ “thực thể phân tử mới” （new molecular entities）.
Thuốc mới
Loại thuốc mới này đòi hỏi rất nhiều nghiên cứu trước khi được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt. Chương trình này được gọi là Chương trình Đánh giá đăng ký thuốc mới (NDA).
Trong các trường hợp được thiết lập sẵn, các loại thuốc mới chỉ có thể được mua với sự giúp đỡ của bác sĩ. Loại thuốc mới trở thành thuốc không kê đơn (OTC) trước tiên cần trải qua quy trình xem xét đơn thuốc mới và được phê duyệt, sau đó có chương trình đánh giá độc lập.
Sự chấp thuận của một loại thuốc mới có nghĩa là “An toàn và hiệu quả khi được sử dụng trực tiếp”.
Quảng cáo và khuyến mãi
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chịu trách nhiệm xem xét và quản lý các hoạt động quảng cáo và tiếp thị cho thuốc kê đơn. (Các loại quảng cáo khác, bao gồm quảng cáo thuốc không kê đơn, được quản lý bởi Ủy ban Thương mại Liên bang)
Có hai yêu cầu chính trong quy định về quảng cáo dược phẩm. Đầu tiên, trong hầu hết các trường hợp, các nhà sản xuất thuốc chỉ có thể quảng cáo các đặc điểm cụ thể hoặc công dụng trị liệu mà thuốc đã được phê duyệt. Phương pháp sử dụng ngoài các chỉ định của thuốc (off-label use) , nghĩa là sử dụng thuốc cho các mục đích khác với mục đích sử dụng được phê duyệt, là rất phổ biến trong thực tế trị liệu.
Đồng thời, quảng cáo cần chú ý để cân bằng các lợi thế của việc quảng cáo thuốc và nhắc nhở người dùng về những rủi ro có thể có của thuốc.
Quan sát an toàn sau khi tiếp thị thuốc
Sau khi trải qua quá trình xem xét và phê duyệt đơn thuốc mới, nhà sản xuất thuốc phải xem xét và báo cáo cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về mọi sự cố về phản ứng có hại của thuốc.
Phản ứng có hại của thuốc rất nghiêm trọng và có thể gây tử vong phải được báo cáo trong vòng 15 ngày, các sự việc khác được báo cáo hàng quý. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cũng có thể nhận được báo cáo về các phản ứng có hại của thuốc trực tiếp thông qua thông tin an toàn của nó và chương trình MedWatch (MedWatch program). Các báo cáo này được gọi là “Báo cáo tự phát” do chúng được báo cáo bởi người dùng hoặc các chuyên gia y tế.
Mặc dù đây đã trở thành phương tiện quan sát an toàn quan trọng nhất sau khi đưa thuốc lên thị trường, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vẫn đang tăng nhu cầu quản lý rủi ro sau thuốc lên thị trường.
Trong trường hợp thuốc được phê duyệt, nhà sản xuất được yêu cầu thực hiện các thử nghiệm lâm sàng bổ sung, được gọi là Giai đoạn IV của Thử nghiệm lâm sàng thuốc mới. Trong một số trường hợp, quản lý rủi ro thuốc theo yêu cầu của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ có thể bao gồm các loại nghiên cứu khác, các hạn chế hoặc quan sát an toàn.
Thuốc generic
Một loại thuốc chung là một loại thuốc theo toa đã hết hạn bảo hộ bằng sáng chế, do đó cho phép các nhà sản xuất khác sao chép công thức và sản xuất các loại thuốc tương tự và tiêu thụ. Để phê duyệt thuốc generic, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cần bằng chứng khoa học cho thấy loại thuốc này có thể thay thế hoặc tương đương về mặt trị liệu giữa thuốc được phê duyệt ban đầu.
Thuốc không kê đơn
Thuốc không kê đơn là thuốc và phức hợp có sẵn mà không cần toa của bác sĩ. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã liệt kê một hình thức trong đó gần 800 thành phần đã sản xuất hơn 100.000 loại thuốc không kê đơn theo nhiều cách.
Ngoài ra, nhiều thành phần của thuốc không kê đơn cũng nằm trong danh mục thuốc kê đơn, nhưng được coi là an toàn khi sử dụng mà không có sự giám sát của nhân viên y tế.
Vaccine, Máu và các sản phẩm mô tế bào người, Trung tâm nghiên cứu và đánh giá sản phẩm sinh học điều tiết sinh học là một chi nhánh chịu trách nhiệm về an toàn và hiệu quả của điều trị sinh học của Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ, và các sản phẩm dưới sự giám sát của nó, bao gồm cả máu và các chế phẩm máu, Vắc xin, chất gây dị ứng, sản phẩm mô người và sản phẩm trị liệu gen.
Các sản sinh phẩm y tế cần phải trải qua quá trình xem xét ứng dụng giống như thuốc trước khi đưa ra thị trường. Ủy quyền ban đầu của chính phủ để điều chỉnh các sinh phẩm y tế được lấy từ “Đạo luật Kiểm soát Sinh học” (Biologics Control Act) 1902, và “ Đạo luật Dịch vụ Y tế Công cộng” (Public Health Service Act) năm 1944 .
Ngoài ra, “Đạo luật Thực phẩm, Dược phẩm và Mỹ phẩm Liên bang” (Federal Food,Drug,and Cosmetic Act) cũng được áp dụng để điều chỉnh các sinh phẩm y tế. Tổ chức nhận trách nhiệm giám sát các sinh phẩm y tế đã liên kết với Viện Y tế Quốc gia, và vào năm 1972, ủy quyền đã được chuyển cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ.